Vertex är ett av världens mest forskningsintensiva läkemedelsföretag, med fokus på att utveckla effektiva behandlingar mot svåra sjukdomar. Ett exempel är ett nytt läkemedel mot cystisk fibros, som nyligen fick godkänt av TLV att ingå i högkostnadsskyddet.

Vertex har fokus på att utveckla teknologier och medicinska innovationer inom sjukdomar där det idag finns ett stort behov av effektiva behandlingar. Genom att fokusera på grundorsaken specialdesignar Vertex medicinska innovationer som verkar direkt på olika molekyler eller markörer. Syftet är att utveckla behandling som inte bara lindrar symtom, utan går till roten av sjukdomen. Det ska också gå att mäta effekten av behandlingen.
– Vi är agnostiska gällande val av teknologiplattform och sjukdomsområden. Vårt primära mål är att förstå de områden vi väljer vad gäller kausal mänsklig biologi och närvaro av validerade biomarkörer att följa. Det innebär att vi inte binder oss vid en speciell sjukdom eller organ och inte heller någon speciell teknologi, berättar Nordenchef Eric Gillberg.
Läkemedlet mot cystisk fibros är ett bra exempel på hur Vertex arbetar.
– Redan på 1980-talet upptäcktes de mutationer som ger upphov till cystisk fibros och det gav hopp om att hitta bot. Men det visade sig mycket svårare än man trott och många läkemedelsbolag gav upp. Vertex bestämde sig för att knäcka gåtan och satsade alla resurser på att hitta sätt att modifiera det protein som orsakar sjukdomen. Det är denna filosofi som driver oss inom alla våra områden, säger Kristina Sandström, Medicinsk chef på Vertex Norden.

Klicka här för att läsa mer om oss

Flera godkända mediciner
Vertex har ett flertal godkända mediciner som behandlar de underliggande orsakerna till cystisk fibros och har flera pågående kliniska studier samt forskningsprogram inom CF och andra sjukdomar. En är betatalassemi, som orsakas av en ärftlig skada i de gener som styr tillverkningen av hemoglobin. Människor med sjukdomen kan behöva livslånga och frekventa blodtransfusioner, vanligtvis varannan till var femte vecka. Detta medför stora risker, bland annat järnöverskott som kan orsaka organskador. En annan blodsjukdom i portföljen är sickelcellanemi, där Vertex nu genomför fas tre-studier. Sickelcellanemi är en allvarlig genetisk avvikelse i hemoglobinets uppbyggnad som ger upphov till anemi och smärtsamma vaso-ockulära kriser där de inre organen tar skada.
– Det är ingen slump att Vertex ligger långt fram inom de sjukdomsområden som vi satsar på. Vi väljer våra områden mycket noggrant och satsar våra resurser där vi ser stora, klarlagda behov som vi verkligen har chans att göra något åt. Detta skiljer oss från många andra läkemedelsbolag. Vår mission är att lösa medicinska gåtor och vi är ett mycket forskningsintensivt företag. Hela 70 procent av omsättningen återinvesteras i FoU, vilket är mycket högre än genomsnittet. Tre av fem anställda arbetar inom det området, förklarar Eric Gillberg.

Nära samarbete med sjukvård
Både Eric och Kristina vill lyfta fram det goda och nära samarbetet med sjukvården och regionerna, som är en grundbult i företagets verksamhet. Samarbetet mellan Vertex, regionerna och TLV gav också till slut ett godkännande av CF-läkemedlet att ingå i högkostnadsskyddet i Sverige. Däremot menar de att Sveriges ekonomiska modell för värdebaserad vård inte riktigt är anpassad för ovanliga kroniska sjukdomar, speciellt de som debuterar under barndomen.
– Sjukvården gör ett fantastiskt jobb och har ett enormt engagemang för patienterna. Men Sverige är inte längre ett land som är snabbt med att introducera nya, effektiva behandlingar. Med vårt nuvarande system riskerar vi därför att hamna på efterkälken i innovation inom vissa sjukdomsområden. Därför är det väldigt viktigt att vi fortsätter dialogen med myndigheter så att svenska patienter får tillgång till medicinska innovationer, säger Eric Gillberg.
Medicinen mot cystisk fibros som nyligen godkänts att ingå i högkostnadsskyddet beskrivs som ett paradigmskifte inom CF-behandling, men den hjälper endast cirka 90 procent av patienterna. Vertex är inte nöjt förrän alla patienter kan behandlas framgångsrikt.
– Vi arbetar utan prestige och testar en rad olika spår och tillvägagångssätt. Vertex har en robust pipeline och vi arbetar för att verkligen göra skillnad, avslutar Kristina Sandström.