Alla inlägg av viktorwallen

NK-celler lovande i cancerbehandling

Jon Tsai, medicinsk chef på Sanofi Sverige och Hans-Gustaf Ljunggren, professor vid Karolinska Institutet. Foto: Gonzalo Irigoyen
Jon Tsai, medicinsk chef på Sanofi Sverige och Hans-Gustaf Ljunggren, professor vid Karolinska Institutet. Foto: Gonzalo Irigoyen

Immunterapi, där kroppens eget immunförsvar aktiveras, ger hopp om att bekämpa svåra cancersjukdomar där det idag saknas effektiv behandling.
En strategi är att utnyttja NK-celler för att angripa tumören, vilket är ett växande forskningsområde med stor potential. I nära samarbete med akademi och sjukvård utvecklar Sanofi NK-cellsbaserad immunterapi (som inkluderar både cellterapi samt metoder för att engagera kroppens egna NK-celler) mot flera cancerformer.

Under senare år har immunonkologi seglat upp som en viktig del i cancerbehandling, men vissa typer av immunterapi har visat sig ge svåra biverkningar. En stor fördel med NK-celler är att de i studier visat sig ha en fördelaktig säkerhetsprofil med färre biverkningar än vissa andra cellbaserade immunterapier.
– Cancer som tidigare ofta hade ett snabbt dödligt förlopp börjar allt oftare betraktas som en kronisk sjukdom, som vi kan hålla i schack en längre tid. När det rör sig om en långvarig behandling är det enormt viktigt att patienten kan ha en bibehållen livskvalitet med få biverkningar, säger Aristi Fernandes, medicinsk rådgivare inom onkologi och immunonkologi på Sanofi Nordeuropa och med en bakgrund som docent och lektor inom cancerforskning vid Karolinska Institutet.

Aristi Fernandes, medicinsk rådgivare inom onkologi och immunonkologi.
Aristi Fernandes, medicinsk rådgivare inom onkologi och immunonkologi.

Spännande område
NK-celler, Natural Killer Cells, är en viktig del av vårt immunförsvar. Forskare vid Karolinska Institutet hade en central roll i upptäckten av dessa celler i mitten av 1970-talet, och har sedan dess legat i frontlinjen för forskning inom området. NK-cellerna brukar räknas som en del av det medfödda immunförsvaret och angriper virus och cancerceller med andra mekanismer än celler från det förvärvade immunförsvaret. I NK-cellsterapi utgår man ifrån antingen patientens egna eller donerade NK-celler.
– Vi befinner oss fortfarande i ett tidigt skede. Det finns många utmaningar, inte minst när det gäller solida tumörer som ofta har en tyngre tumörbörda och är svårare att tränga in i. NK-cellsterapi är ett väldigt spännande område som idag röner stort intresse från såväl forskarvärlden som läkemedelsindustrin, berättar Hans-Gustaf Ljunggren, professor vid Karolinska Institutet Huddinge, som ägnat en stor del av sin forskargärning åt just NK-celler.
I en studie genomförd vid Karolinska universitetssjukhuset deltog sexton leukemipatienter som bedömdes alltför sjuka för att klara standardbehandling (stamcellsterapi). Fem av patienterna kunde genom NK-cellsterapi bli tillräckligt bra för att genomgå stamcellstransplantation, och tre av patienterna lever fortfarande efter sex år. En annan pågående klinisk studie rör myelompatienter som behandlats med stamcellstransplantation. Detta är ofta framgångsrikt, men patienter med sjukdomen återfaller i regel inom tre till sju år. Nu undersöker man med stöd av Sanofi om NK-cellsterapi, i kombination med antikroppsbehandling, kan användas som underhållsterapi för att reducera eller skjuta upp återfall.

Samverkan över gränser
Sanofi samverkar nära akademin och sjukvården, inte bara i de kliniska studierna utan även i prekliniska studier, forskning och utveckling. Ett exempel är inom den stora satsningen NextGenNK, som är ett kompetenscentrum med fokus på att utveckla nästa generations NK-cellsbaserade immunoterapi mot cancer (ki.se/en/research/nextgennk). Centrumet koordineras av Karolinska Institutet och samarbetar med Karolinska universitetssjukhuset och ett antal nationella och internationella industriella partners. Vinnova, KI och medverkande företag finansierar satsningen och Sanofi är en aktiv part.
– Från akademins sida ser vi väldigt positivt på den här typen av samverkansprojekt över gränserna. Vi behöver varandra, säger Hans-Gustaf Ljunggren.
Jon Tsai, medicinsk chef på Sanofi Sverige, håller med. Han arbetade som onkologisk kirurg på Karolinska universitetssjukhuset Huddinge innan han tog steget till läkemedelsindustrin och Sanofi.
– Det tar oerhört lång tid att gå från grundforskning, via prekliniska och kliniska studier till färdiga, godkända läkemedel, och det är många parter inblandade, säger han. Det är när en rad olika kompetenser samlas som vi hittar lösningarna för att utveckla och kommersialisera framtidens säkra och effektiva läkemedel som verkligen gör nytta.

Lyssna på vår podd: Biology of Natural Killer (NK) cells

Klicka här för att läsa mer om Sanofi och hitta fler poddar

Sanofi

Sanofi är ett globalt läkemedelsföretag med cirka 100000 medarbetare runt om i världen. Företaget fokuserar på att utveckla behandling inom terapiområdena astma, atopiskt eksem, diabetes och hjärt-kärlsjukdomar, ledgångsreumatism, MS, onkologi, sällsynta sjukdomar samt vacciner. Sanofi är mycket forskningsintensivt och samarbetar nära sjukvården och akademin. Inom området NK-cellsterapi ligger Sanofi långt fram med flera pågående prekliniska och kliniska studier.

sanofi.se



MAT-SE-2200844(v 1.0) Nov 2022

Vertex satsar på behandling av sjukdomars orsak

Eric Gillberg, Nordenchef och Kristina Sandström, Medicinsk chef på Vertex Norden. Foto: Johan Marklund
Eric Gillberg, Nordenchef och Kristina Sandström, Medicinsk chef på Vertex Norden. Foto: Johan Marklund

Vertex är ett av världens mest forskningsintensiva läkemedelsföretag, med fokus på att utveckla effektiva behandlingar mot svåra sjukdomar. Ett exempel är ett nytt läkemedel mot cystisk fibros, som nyligen fick godkänt av TLV att ingå i högkostnadsskyddet.

Vertex har fokus på att utveckla teknologier och medicinska innovationer inom sjukdomar där det idag finns ett stort behov av effektiva behandlingar. Genom att fokusera på grundorsaken specialdesignar Vertex medicinska innovationer som verkar direkt på olika molekyler eller markörer. Syftet är att utveckla behandling som inte bara lindrar symtom, utan går till roten av sjukdomen. Det ska också gå att mäta effekten av behandlingen.
– Vi är agnostiska gällande val av teknologiplattform och sjukdomsområden. Vårt primära mål är att förstå de områden vi väljer vad gäller kausal mänsklig biologi och närvaro av validerade biomarkörer att följa. Det innebär att vi inte binder oss vid en speciell sjukdom eller organ och inte heller någon speciell teknologi, berättar Nordenchef Eric Gillberg.
Läkemedlet mot cystisk fibros är ett bra exempel på hur Vertex arbetar.
– Redan på 1980-talet upptäcktes de mutationer som ger upphov till cystisk fibros och det gav hopp om att hitta bot. Men det visade sig mycket svårare än man trott och många läkemedelsbolag gav upp. Vertex bestämde sig för att knäcka gåtan och satsade alla resurser på att hitta sätt att modifiera det protein som orsakar sjukdomen. Det är denna filosofi som driver oss inom alla våra områden, säger Kristina Sandström, Medicinsk chef på Vertex Norden.

Klicka här för att läsa mer om oss

Flera godkända mediciner
Vertex har ett flertal godkända mediciner som behandlar de underliggande orsakerna till cystisk fibros och har flera pågående kliniska studier samt forskningsprogram inom CF och andra sjukdomar. En är betatalassemi, som orsakas av en ärftlig skada i de gener som styr tillverkningen av hemoglobin. Människor med sjukdomen kan behöva livslånga och frekventa blodtransfusioner, vanligtvis varannan till var femte vecka. Detta medför stora risker, bland annat järnöverskott som kan orsaka organskador. En annan blodsjukdom i portföljen är sickelcellanemi, där Vertex nu genomför fas tre-studier. Sickelcellanemi är en allvarlig genetisk avvikelse i hemoglobinets uppbyggnad som ger upphov till anemi och smärtsamma vaso-ockulära kriser där de inre organen tar skada.
– Det är ingen slump att Vertex ligger långt fram inom de sjukdomsområden som vi satsar på. Vi väljer våra områden mycket noggrant och satsar våra resurser där vi ser stora, klarlagda behov som vi verkligen har chans att göra något åt. Detta skiljer oss från många andra läkemedelsbolag. Vår mission är att lösa medicinska gåtor och vi är ett mycket forskningsintensivt företag. Hela 70 procent av omsättningen återinvesteras i FoU, vilket är mycket högre än genomsnittet. Tre av fem anställda arbetar inom det området, förklarar Eric Gillberg.

Nära samarbete med sjukvård
Både Eric och Kristina vill lyfta fram det goda och nära samarbetet med sjukvården och regionerna, som är en grundbult i företagets verksamhet. Samarbetet mellan Vertex, regionerna och TLV gav också till slut ett godkännande av CF-läkemedlet att ingå i högkostnadsskyddet i Sverige. Däremot menar de att Sveriges ekonomiska modell för värdebaserad vård inte riktigt är anpassad för ovanliga kroniska sjukdomar, speciellt de som debuterar under barndomen.
– Sjukvården gör ett fantastiskt jobb och har ett enormt engagemang för patienterna. Men Sverige är inte längre ett land som är snabbt med att introducera nya, effektiva behandlingar. Med vårt nuvarande system riskerar vi därför att hamna på efterkälken i innovation inom vissa sjukdomsområden. Därför är det väldigt viktigt att vi fortsätter dialogen med myndigheter så att svenska patienter får tillgång till medicinska innovationer, säger Eric Gillberg.
Medicinen mot cystisk fibros som nyligen godkänts att ingå i högkostnadsskyddet beskrivs som ett paradigmskifte inom CF-behandling, men den hjälper endast cirka 90 procent av patienterna. Vertex är inte nöjt förrän alla patienter kan behandlas framgångsrikt.
– Vi arbetar utan prestige och testar en rad olika spår och tillvägagångssätt. Vertex har en robust pipeline och vi arbetar för att verkligen göra skillnad, avslutar Kristina Sandström.

Vertex

Vertex är ett globalt biotechföretag som investerar i medicinska innovationer för behandling av svåra sjukdomar. Företaget har flera godkända läkemedel för att behandla de underliggande orsakerna till cystisk fibros och flera pågående studier och forskningsprojekt inom CF. Utöver det har Vertex en robust klinisk pipeline inom molekylär-, cell- och genterapi inom andra allvarliga sjukdomar, bland annat sickelcellanemi, betatalassemi, APOL1-medierad njursjukdom, smärta, typ 1-diabetes samt alfa-1 antitrypsinbrist.

Läs mer på: www.vrtx.com

Fler kan få svar om sällsynta sjukdomar

Foto: Shutterstock

Nu kan allt fler patienter få svar på om de har en sällsynt genetisk sjukdom. Analys av hela arvsmassan har gett stora möjligheter, eftersom det går att ta reda på den genetiska orsaken till många sällsynta diagnoser med ett enda test.

För patienterna har det betytt att väldigt många fler kan få reda på orsaken bakom ett symtom eller problem, säger Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus.
För föräldrar blir det en lättnad att äntligen få exakt diagnos för sitt barns sjukdom.
– Detta är ofta en förutsättning för att patienterna ska kunna få tillgång till de allt fler behandlingar som blir tillgängliga, säger Erik Eklund.

”Även om det inte finns någon specifik behandling så är de flesta patienter hjälpta av att få ett namn på sin diagnos.”

Ett blodprov räcker
Tidigare fanns många utmaningar för en läkare för att fastställa en sällsynt diagnos. De många separata utredningar som krävdes gjorde också att det var väldigt dyrt att försöka ställa diagnos för patienter med sällsynta sjukdomar.
Numera behövs oftast endast ett blodprov för att analysera de tusentals gener som finns i människans arvsmassa på en och samma gång. Sedan görs avancerade analyser med hjälp av speciella dataprogram och expertteam inom klinisk genetik och patologi.

Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus.
Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus.

Hjälper patienter
– I bästa fall kan vi sedan använda riktad behandling för att hjälpa patienten. Men även om det inte finns någon specifik behandling så är de flesta patienter hjälpta av att få ett namn på sin diagnos. De har då lättare att få den uppföljning inom sjukvården som de behöver. Det handlar om ärftliga sjukdomar och därför har resultaten ofta också betydelse för patientens släktingar, säger Erik Eklund.

Sällsynta sjukdomar:

• 400 000 svenskar är drabbade av en sällsynt sjukdom. Det finns runt 7 000 olika sällsynta diagnoser. Exempel på sällsynta diagnoser förutom MLD är tuberös skleros (TSC), neurofibromatos typ 1 (NF1), Dravets sjukdom, Niemann-Picks typ B (ASMD), Hurlers sjukdom (MPS-IA), fosfomannomutasbrist (PMM2-CDG), spinal muskelatrofi (SMA), AADC-brist, glutarsyrauri typ 1 och Battens sjukdom (CLN3).

• Riktad behandling finns i dag endast för cirka fem procent av alla sällsynta diagnoser, men utvecklingen går snabbt framåt. Hundratals nya behandlingar är på väg att godkännas under de närmaste fem åren.

• För att stärka nationellt samarbete i Sverige finns Genomic Medicine Sweden (GMS) med sällsynta diagnoser som ett prioriterat område. Målet är att möjliggöra analys av arvsmassan i hela landet på lika villkor för alla patienter i landet.


Annons
GSK Jemperli annons vt23

Nya behandlingar ökar livskvaliteten

Ulrika Kjellström, överläkare inom ögonsjukvård vid SUS.
Ulrika Kjellström, överläkare inom ögonsjukvård vid SUS.

För närvarande pågår spännande forskning och utveckling av nya behandlingar för flera ögonsjukdomar, däribland åldersförändringar i gula fläcken och ärftliga näthinnedegenerationer. Med hjälp av genterapi och anti-VEGF-behandling kan patienter som ofta drabbas av kraftigt nedsatt syn uppnå en förbättrad livskvalitet.

– Den vanligast förekommande ögonsjukdomen är grå starr, grumling av linsen som beror på ålder. Grön starr är ytterligare en stor sjukdom, som påverkar synnerven så synfälten minskar och synskärpan avtar. Grön starr behandlas med ögondroppar och ibland även operation, medan patienter med grå starr genomgår en operation där man ersätter linsen med en konstgjord lins om synen är mycket nedsatt, säger Ulrika Kjellström, överläkare inom ögonsjukvård vid Skånes universitetssjukhus, docent samt ansvarig för den nationella arbetsgruppen för ärftliga näthinnedegenerationer inom Programområde ögon.
Ytterligare en stor sjukdomsgrupp inom oftalmologi är våta eller torra åldersförändringar i gula fläcken. Våta förändringar kan numera behandlas med anti-VEGF, vilket gör att svullnaden försvinner och synen förbättras. För många av dessa patienter har den behandlingen ökat livskvaliteten dramatiskt.

”Nya genombrott på behandlingssidan kan generera en ökad livskvalitet för en relativt stor patientgrupp.”

Genterapier
– En intressant sjukdomsgrupp är ärftliga näthinnedegenerationer, som är allvarliga men relativt ovanliga. Det finns över 350 gener som kan ge någon form av ärftlig näthinnesjukdom. Här pågår mycket forskning om hur genterapi kan lindra symptomen och öka synförmågan. I dagsläget finns endast en godkänd genterapeutisk behandling för patienter med ärftliga näthinnedegenerationer, men studier pågår som förhoppningsvis kan resultera i att fler kan behandlas, säger Ulrika Kjellström.
Den genterapeutiska behandlingen angriper grundproblematiken genom att återskapa en frisk kopia av den defekta gen som orsakat sjukdomen. När en frisk gen injiceras i de sjuka cellerna kan protein som förbättrar ögats funktion bildas.

Foto: Shutterstock
Foto: Shutterstock

Spännande forskning
– Utvecklingen av nya genterapeutiska behandlingar kan i många fall rädda synen. Det är ofta unga människor som drabbas av ärftliga näthinnesjukdomar, som ofta resulterar i markanta synnedsättningar. Det är ett mycket spännande forskningsfält. Nya behandlingar är också på gång för patienter med torra åldersförändringar i gula fläcken. Torra åldersförändringar, som ofta är ärrbildande, har tidigare inte kunnat behandlas i någon större utsträckning. Nya genombrott på behandlingssidan kan öka livskvaliteten för en relativt stor patientgrupp, säger Ulrika Kjellström.

De vanligaste ögonsjukdomarna:

  • Grå starr. Katarakt, en grumling av ögats lins.
  • Grön starr. Glaukom, att synnerven skadats till följd av ett förhöjt tryck.
  • Åldersrelaterad makuladegeneration (AMD). Sätter sig på gula fläcken och leder till att synen försvagas och blir suddigare.
  • Diabetesretinopati. Blodkärlen i näthinnan förändras. Drabbar de som har diabetes typ 1 och 2.
  • Näthinneavlossning. Näthinnan på ögats insida lossnar från åderhinnan, som sitter bakom näthinnan.
  • Keratokonus. Hornhinnan blir allt tunnare, vilket leder till brytningsfel.
  • Retinitis pigmentosa (RP). Synceller som finns i ögats näthinna förstörs gradvis.

Annons
Novartis LUXTURNA annons vt23

Stamcellsbaserad genterapi – genombrott för MLD-patienter

Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus.
Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus.

För många MLD-patienter har sjukvården hittills inte kunnat erbjuda några verksamma behandlingsalternativ. Nyligen godkändes dock den första stamcellsbaserade genterapin – ett viktigt genombrott som kan ge nytt hopp för dessa patienter.

Metakromatisk leukodystrofi, MLD, är en ärftlig, fortskridande sällsynt sjukdom som främst drabbar hjärnans vita substans, med allvarliga skador på nervsystemet som följd.
– Sjukdomens förlopp och svårighetsgrad beror på i vilken ålder symtomen debuterar. MLD delas därför in i fyra former: seninfantil, tidig juvenil, senjuvenil och adult form. Alla formerna innebär en fortskridande påverkan på rörelseförmågan och en tilltagande kognitiv problematik. Andra vanliga symptom är spänningar i muskulaturen, epileptiska anfall och en påverkad svalgfunktion, säger Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus och docent i experimentell pediatrik vid Lunds universitet.

Stamcellsbehandling
Patienter som diagnostiseras senare i livet överlever längre än de med infantila former. Den vanligaste formen är seninfantil MLD, vilken drabbar cirka 60 procent av patienterna. Seninfantil och tidig juvenil MLD är de två svåraste formerna, och de debuterar innan sju års ålder.
För drygt två år sedan godkändes den första stamcellsbaserade genterapin för MLD-patienter i Europa. Nyligen rekommenderade NT-rådet behandlingen i Sverige.
– Tidigare har man sett att stamcellstransplantationer med benmärg från en frisk donator har kunnat bromsa sjukdomsförloppet för de senjuvenila MLD-formerna. Den nya behandlingen baseras i stället på patientens egna celler. Man behandlar de muterade cellerna med virus som bär på den friska genen för ARSA och återför därefter cellerna i patientens kropp. Behandlingsresultaten är än så länge mycket goda. Det är dock endast patienter med inga eller minimala symptom på sin sjukdom som kan bli aktuella för stamcellsbaserad genterapi, säger Erik Eklund.

”De stamcellsbaserade genterapierna utgör ett stort genombrott som påverkar prognosen radikalt för dessa patientgrupper.”

Påverkar prognosen radikalt
– De stamcellsbaserade genterapierna utgör ett stort genombrott som påverkar prognosen radikalt för dessa patientgrupper. Seninfantil MLD innebar tidigare att patienten i många fall avled inom loppet av fem år. Med den här genterapin kan dessa patienter förhoppningsvis leva ett nästintill normalt liv. Samtidigt är terapin kostsam och tekniskt komplicerad. Framöver hoppas jag att CRISPR-Cas9-teknologi kan användas för att utveckla fler behandlingar som är enklare att genomföra för MLD-patienter och andra patienter med liknande sjukdomar. För att hitta patienterna i tid för behandling kommer vi nu att analysera möjligheten att inkludera MLD i den allmänna screeningen av nyfödda, säger Erik Eklund.


Annons
Sanofi DUPIXENT annons vt23

Utvecklar vaccin mot infektionssjukdomar och RS

Karin Loré, professor i vaccinationsimmunologi på Karolinska Institutet. Foto: Johan Marklund
Karin Loré, professor i vaccinationsimmunologi på Karolinska Institutet. Foto: Johan Marklund

I samband med covid19-pandemin riktades världens blickar mot vaccinforskningen. Nu pågår intressant forskning på bland annat mRNA-vaccin mot andra infektionssjukdomar, och RS-vaccin.

– Pandemin har förhoppningsvis bidragit till att öka människors förståelse för att vaccin faktiskt räddar liv. Den generation som var med innan vaccin mot difteri eller polio inkluderades i det allmänna vaccinprogrammet för spädbarn finns snart inte med oss längre. Det är viktigt att även yngre människor får konkreta exempel på vaccinens betydelse för folkhälsan. Jag upplever även att den intensiva vaccinutvecklingen i samband med pandemin ökade förståelsen för djurförsökens essentiella roll för vaccinutvecklingen, säger Karin Loré, professor i vaccinationsimmunologi på Karolinska Institutet.
Det senaste året har utvecklingen av mRNA-vaccin mot allvarliga infektionssjukdomar fått ett uppsving, i synnerhet med tanke på att flera av vaccinen mot covid-19 grundar sig på denna teknologi.

”En ny generation terapeutiska vacciner som tränar immunsystemet att ta hand om cancerceller och tumörer är under utveckling.”

Nanopartikelvaccin och allergivaccin
I efterdyningarna av pandemin har vaccinforskningen till stor del återupptagits inom de områden där det bedrevs intensiv forskning innan pandemin. Bland annat bedrivs mycket forskning på nanopartikelvaccin, en typ av proteinvaccin som kan utformas så de uttrycker exakt den form av antigen och epitoper man önskar. Utveckling av nya, starka men säkra immunstimulerande adjuvans är också ett stort område. Det forskas också på olika administrationssätt. Man undersöker exempelvis om olika typer av vaccin i framtiden bör administreras via huden, oralt eller som nässpray. Även allergivacciner är ett intressant utvecklingsområde.
– Det finns ett behov av ökad forskning kring vad som avgör vaccinsvar hos en åldrande befolkning. Vacciner testas ofta på friska unga, men forskning på vaccinsvar i olika åldersgrupper är angeläget. Det kan ge klarhet i om man behöver ändra doseringen, eller kanske tillsätta ett annan adjuvans för att åstadkomma ett bra vaccinsvar, säger Karin Loré.

RS-vaccin under utveckling
Under det kommande decenniet är det sannolikt att ett RS-vaccin baserat på proteinteknologi och fler mRNA-vaccin godkänns.
– En ny generation terapeutiska vacciner som tränar immunsystemet att ta hand om cancerceller och tumörer är under utveckling. Denna typ av terapeutiska vacciner behöver förmodligen anpassas individuellt och därmed skräddarsys för att matcha individens unika cancersekvens. De kommer alltså inte att användas för massvaccinering, säger Karin Loré.


Annons
Sanofi DUPIXENT annons vt23

Eskalerande brist kräver nationell strategi

Foto: Shutterstock
Foto: Shutterstock

På senare tid har läkemedelsbrist och restnoterade läkemedel blivit allt vanligare på landets apotek. Situationen får långtgående konsekvenser för läkare, farmaceuter och patienter. Ett digitalt kommunikationsverktyg i kombination med en nationell strategi för läkemedelsberedskap krävs för att hantera situationen.

Mikael Hoffman, ordförande i SLS kommitté för läkemedelsfrågor.
Mikael Hoffman, ordförande i SLS kommitté för läkemedelsfrågor.

– Problematiken med läkemedelsbrist har successivt tilltagit under de senaste åren. Bristtillstånd uppstår snabbare och berör numera fler och större läkemedelsgrupper. Problemen är inte unika för Sverige och läkemedelsbrist är heller inget nytt fenomen, men i Sverige saknas i dagsläget en plan för att lagra läkemedel, säger Mikael Hoffman, ordförande i SLS kommitté för läkemedelsfrågor och chef för stiftelsen NEPI.
Läkemedelsbristen genererar omfattande merarbete för såväl läkare som farmaceuter och självklart även en osäker situation för en relativt stor grupp patienter vars tillgång till vanliga och ibland livsviktiga läkemedel inte kan garanteras.

”Bristtillstånd uppstår snabbare och berör numera fler.”

Nationell lagerhållningsstrategi
– Vanliga och livsviktiga läkemedel måste finnas i lager. Det är bättre att ta kostnaderna för det än det merarbete och de risker som dagens situation innebär. Regeringen har nyligen redovisat en rad förslag om lagerhållning och straffavgifter baserat på en tidigare utredning, men det behövs fler åtgärder. Vi behöver en samlad nationell lagerhållningsstrategi som kan förebygga restnoteringar och nyttjas vid krissituationer, säger Mikael Hoffmann.
Han anser att läkare och farmaceuter i många fall har goda möjligheter att gemensamt justera förskrivningen utifrån aktuell restnoteringssituation, men det förutsätter smidiga kommunikationsvägar.

Digitalt kommunikationssystem
– Idag är vi dåliga på att nyttja farmaceuternas kompetens så att de i vissa bristsituationer för en specifik patient ska kunna välja alternativa tillverkare av ett läkemedel eller andra förpackningsstorlekar. När kontakt med förskrivaren behövs är det nästan omöjligt. Vi behöver alltså ett sätt för läkare och farmaceuter att enkelt kunna kommunicera digitalt när det behövs, säger Mikael Hoffman.
Läkemedelsbristen har ställt problemet med bristande dialog mellan förskrivande läkare och apotekspersonal på sin spets, men situationen har länge försvårat vardagen för yrkesgrupperna.
– Ett digitalt kommunikationsverktyg löser självklart inte hela läkemedelsbristen, men med det kan vi tillsammans på sikt lösa många men inte alla situationer. Men här och nu behöver läkaren information direkt i journalen när det är brist på ett läkemedel och vilka alternativ som finns, när vi skriver recept. För det krävs samverkan mellan Läkemedelsverket, regionerna och läkemedelstillverkarna, säger Mikael Hoffmann.


Annons
Sanofi LIBTAYO annons vt23

Biologiska läkemedel mot svår astma revolutionerar

Foto: Shutterstock
Foto: Shutterstock

Astma är en folksjukdom som kännetecknas av kronisk luftrörsinflammation och som de flesta patienter kan kontrollera med hjälp av inhalationssteroider och luftrörsvidgande. De drygt 5 procent med svår astma behöver en omfattande medicinering med bland annat kortisontabletter. Men sedan ett par år tillbaka finns biologiska läkemedel som för många patienter förbättrat livskvaliteten markant.

Nikolaos Lazarinis, överläkare i lung- och allergisjukdomar och sektionschef vid Karolinska universitetssjukhuset.
Nikolaos Lazarinis, överläkare i lung- och allergisjukdomar och sektionschef vid Karolinska universitetssjukhuset.

– Cirka 10 procent av befolkningen har astma i någon form. Sjukdomen är heterogen med flera subgrupper, så kallade astmafenotyper, som allergisk kontra icke-allergisk astma, samt olika svårighetsgrader som lindrig och svår astma. Drygt 5 procent av patienterna diagnostiseras med svår astma, vilken karakteriseras av att den är okontrollerad, trots hög medicinering, alternativt att de är beroende av en mycket hög medicinering för att hålla symtomen i schack. Dessa patienter bör utredas och hållas under uppsikt av en specialist, säger Nikolaos Lazarinis, överläkare i lung- och allergisjukdomar och sektionschef vid Karolinska universitetssjukhuset.

”Många vittnar om att de biologiska läkemedlen har haft en avgörande påverkan på deras livskvalitet.”

Omfattande läkemedelsbehandling
Allergisk astma är vanligast bland barn, medan icke-allergisk astma vanligen debuterar högre upp i åldrarna. Patienter som diagnostiseras som vuxna har ofta en något svårare form av astma. En ytterligare subgrupp är patienter med eosinofil astma, där man noterar ett förhöjt antal eosinofila vita blodkroppar i blodet och i lungorna som orsakar inflammationen i luftrören. Även ansträngningsutlöst och obesitasrelaterad astma förekommer.
– För patienter med lindrig astma är det i allmänhet fullt tillräckligt att behandlas med inhalationssteroider i kombination med luftrörsvidgande preparat. Patienter med svår astma behandlas med en hög dos av inhalationssteroider, ett eller två luftrörsvidgande preparat samt oral behandling. Dessa patienter får ofta skov som behandlas med inflammationsdämpande oralt kortison, säger Nikolaos Lazarinis.

Bromsar inflammationsutvecklingen
Ett viktigt genombrott för patienter med svår astma ägde rum när de första biologiska behandlingarna för eosinofil astma godkändes 2017. Sedan dess har ytterligare fyra biologiska läkemedel godkänts. Dessa läkemedel blockerar vissa nyckelmolekyler och substanser som driver inflammationen vid eosinofil astma, vilket släcker inflammationen.
– Astmapatienter med höga eosinofilhalter i blodet har hittills haft störst nytta av de biologiska behandlingarna. Många vittnar om att de biologiska läkemedlen har haft en avgörande påverkan på deras livskvalitet. Det är också mycket bra att dessa patienter slipper långvariga kortisonkurer som kan ha negativa biverkningar och på sikt kan leda till att patienten utvecklar andra sjukdomar som diabetes och benskörhet, säger Nikolaos Lazarinis.

Biologiska långtidsverkande
Biologiska läkemedel är även fortsättningsvis ett dominerande forskningsfält inom astmabehandling. I dagsläget får patienter sin behandling med biologiska läkemedel med intervaller på mellan två och åtta veckor. Framöver hoppas Nikolaos Lazarinis få se fler mer långtidsverkande biologiska behandlingar som behöver injiceras endast en eller ett par gånger per år.
– Ytterligare en förhoppning är självklart att de biologiska behandlingsalternativen på sikt görs tillgängliga för fler patienter med olika former av svår astma. Forskning pågår även med fokus på hemmonitorering, där patienten kunde monitorera sig själv med en hemspirometer och följa upp resultaten via videobesök hos läkaren, avslutar han.


Annons
Sanofi DUPIXENT annons vt23

Mer forskning med fokus på hjärtsvikt

hjartsvikt_shutterstock_373344547
Foto: Shutterstock

Hjärtsvikt är en allvarlig folksjukdom. Mer forskning behövs med fokus på hjärtsvikt, som ofta medför en kraftigt nedsatt livskvalitet och är den dödligaste folksjukdomen. Pågående läkemedelsutveckling kan minska mortaliteten för de svårast sjuka och höja livskvaliteten för många hjärtsviktspatienter.

Lars Lund, överläkare vid hjärtkliniken vid Karolinska universitetssjukhuset. Foto: Martin Stenmark
Lars Lund, överläkare vid hjärtkliniken vid Karolinska universitetssjukhuset. Foto: Martin Stenmark

Cirka 250 000 till 300 000 personer i Sverige har hjärtsvikt. Hjärtsvikt är den vanligaste orsaken till sjukhusvård hos patienter över 65 år och är dödligare än de flesta former av cancer.
– En vanlig orsak till hjärtsvikt är hjärtinfarkt, men även högt blodtryck, diabetes, rökning, övervikt och ledgångsreumatism räknas in bland riskfaktorerna. Årligen diagnostiseras drygt 50000 svenskar med hjärtsvikt, en siffra som förväntas öka i takt med ökad medellivslängd, säger Lars Lund, överläkare vid hjärtkliniken, Karolinska universitetssjukhuset, och professor och forskargruppsledare vid institutionen för medicin, Solna, Karolinska Institutet. Hans forskning syftar bland annat till att öka kunskapen om diagnosen, utveckla behandlingen och göra den tillgänglig för fler.
Även om många hjärtsviktspatienter har en lindrig form av sjukdomen så bidrar den till att försämra livskvaliteten och förkorta den förväntade livslängden.
De vanligaste symptomen är andfåddhet vid ansträngning, trötthet och orkeslöshet. Den fysiska funktionsförmågan är sänkt. Svår hjärtsvikt är ofta förenad med en dålig prognos. Det är därför viktigt att ge rätt behandling i tid.

”Årligen diagnostiseras drygt 50000 svenskar med hjärtsvikt, en siffra som förväntas öka i takt med ökad medellivslängd.”

Olika definitioner av hjärtsvikt
Kronisk hjärtsvikt med reducerad systolisk funktion, HFrEF, är den mest kända och dokumenterade typen av hjärtsvikt. Idag finns bra evidensbaserade behandlingar som kan förbättra prognosen.
Hjärtsvikt med bevarad systolisk funktion, HFpEF, som tidigare benämndes diastolisk hjärtsvikt, innebär normal eller endast lätt nedsatt vänsterkammarfunktion och normalstor vänsterkammare. Det finns även hjärtsvikt med lätt nedsatt ejektionsfraktion, HFmrEF, och hjärtsvikt med förbättrad ejektionsfraktion, HFimpEF. Etiologin skiljer sig åt, men symptomen är densamma.
Idag behandlar man patienter med HFrEF med fyra grupper av basläkemedel (neurohormonella antagonister) som oberoende av varandra är lika viktiga för att förbättra prognosen. Dessa är ACE-hämmare/ARNI, beta-blockerare, Mineralkortikoidreceptorantagonister (MRA) och SGLT2-hämmare.
SGLT2-hämmare har på senare tid fått en lika viktig roll som övriga basläkemedel vid behandling av HFrEF.

Utveckla nya riktade terapier
Trots neurohormonella antagonister och många olika behandlingsformer så har upp till en tredjedel av patienterna med systolisk hjärtsvikt (HFrEF) fortfarande en mycket dålig prognos. Här pågår läkemedelsutveckling med fokus på nya riktade terapier som kan innebära en livsavgörande skillnad för denna patientgrupp, säger Lars Lund.
– För hjärtsviktspatienter med bevarad pumpförmåga finns i dagsläget endast ett godkänt läkemedel. Behovet av fler läkemedel är därmed stort, det kan ha en avgörande påverkan på livskvaliteten för ett stort antal patienter. Framöver får vi sannolikt se fler läkemedel för denna patientkategori. En grupp läkemedel som nu testas i kliniska prövningar har en antiinflammatorisk effekt, en annan kategori riktar sig mot såväl hjärta som njure, säger Lars Lund.


Annons
Annons AstraZeneca FORXIGA VT23

Instruktionsfilmer till stöd för dig och dina patienter

FL_750x500

Medicininstruktioner.se är Sveriges största digitala samlingsplattform med fokus på instruktionsfilmer för läkemedel och medicintekniska hjälpmedel.

Målsättningen är ökad följsamhet, säker läkemedelsanvändning och förbättrad patientsäkerhet. Lättillgänglig tjänst med hög användarvänlighet – kostnadsfri för dig och dina patienter – 24 timmar om dygnet. Finns även som APP.

Ett enda klick till rätt läkemedelsanvändning!

Medicininstruktioner Sverige AB
Tel: +46 707 913329
E-mail: info@medicininstruktioner.se
www.medicininstruktioner.se