Etikettarkiv: ATMP

ATMP – paradigmskifte för läkemedelsbehandling

Malin Parkler, Sverige­chef på Pfizer och ordförande i Lif.

Ett av de absolut mest revolutionerande utvecklingsområdena just nu är ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), avancerade läkemedel som baseras på patientens celler, gener och vävnader. ATMP kan fungera som en kraftfull och potentiellt botande engångsbehandling för patienter med till exempel cancer, diabetes eller blödarsjuka.

En väl fungerande samverkan mellan sjukvård, akademi och läkemedelsbranschen går inte att överskatta. Genom att gemensamt sträva efter ett cirkulärt och kontinuerligt utbyte av kunskap och erfarenheter kan nyttan maximeras för samtliga parter. Det anser Malin Parkler, Sverigechef på Pfizer och ordförande i Lif, branschorganisationen för forskande läkemedelsföretag.

ATMP – effekt under lång tid
– Ett av de absolut mest medicinskt spännande utvecklingsområdena just nu är ATMP, avancerade läkemedel, ett samlingsnamn för cell-, gen- och vävnadsterapier. Det mest revolutionerande med den här nya generationens avancerade läkemedel är att man via en engångsbehandling kan uppnå en medicinsk effekt under lång tid, i bästa fall blir patienten botad från sjukdomen. Ofta handlar det om att celler eller vävnadsmaterial extraheras från patientens kropp och modifieras, för att därefter föras tillbaka till patienten som en aktiv behandling, säger Malin Parkler.
ATMP kan fungera som en kraftfull och potentiellt botande engångsbehandling för patienter med till exempel cancer, diabetes eller blödarsjuka. Dessa innovativa terapier har potential att dramatiskt förändra livet för många patienter och deras anhöriga.

”ATMP kan fungera som en potentiellt botande engångsbehandling för patienter med till exempel cancer, diabetes eller blödarsjuka.”

1000 kliniska ATMP-prövningar
– För närvarande pågår en intensiv global utveckling inom ATMP, inte minst i Sverige där flera stora samverkansprojekt mellan företag och den offentliga sektorn som utforskar områdets möjligheter pågår, med stöd från Vinnova. I dagsläget finns tre godkända ATMP-behandlingar i Sverige. Man förutspår att det redan 2022 kommer att finnas sexton godkända ATMP-läkemedel i EU, med en ökningstakt på mellan två och fyra nya terapier per år. Globalt pågår drygt 1000 kliniska prövningar med fokus på det här området, varav drygt sextio procent inom onkologi, säger Malin Parkler.
ATMP-behandlingar ställer stora krav på sjukvården. Malin Parkler ser flera utmaningar i takt med att det här behandlingsområdet introduceras i större skala runtom i landet.
– Eftersom ATMP-behandlingar baseras på patientens egen vävnad eller celler skiljer den sig förstås från traditionell läkemedelsbehandling, vilket ställer nya krav på handhavande och på sjukvårdspersonalens kompetens. Även etiskt och ansvarsmässigt ställs vi inför nya utmaningar eftersom sjukvårdens och läke­medelsbranschens ansvarsområden överlappas, säger hon.

Statligt uppstartsstöd krävs
Malin Parkler ser framför sig att framtidens ATMP-behandlingar ges på specifika center of excellence som bedriver såväl forskning som vård, vilket kräver samverkan över regiongränserna. Sverige har en fantastisk möjlighet att utvecklas till en global testbädd inom ATMP, vilket i sin tur kan stärka vår internationella status inom medicinsk vetenskap.
– Behandlingarna är kostsamma, komplexa och utformas för en relativt avgränsad patientgrupp. Den evidens vi är vana vid i samband med läkemedelsutveckling, exempelvis i form av storskaliga fas 3-studier, kommer inte att finnas tillgänglig på det här området. Det är nödvändigt att staten går in med någon form av uppstartsstöd så regionerna, i samverkan med varandra, kan komma igång med den här typen av behandlingar. En finansieringslösning och nya värderings- och betalningsmodeller samt nödvändig uppföljning för både evidensgenerering och riskdelning, behövs, säger hon.

Digitaliseringen kan revolutionera
Digitalisering är ett område som, liksom ATMP, kan revolutionera såväl sjukvården som läkemedelsutvecklingen.
– Genom att analysera Big Data kan läkemedelsföretagens tidiga forskningsstadier effektiviseras avsevärt eftersom man snabbare kan identifiera nästa utvecklingssteg. I grundforskningen är stora mängder data en otroligt värdefull tillgång som accelererar takten och öppnar upp för nya perspektiv. Inom kliniska prövningar kan digitalisering bidra till att rätt patienter snabbare inkluderas i studier och att den traditionella monitoreringen ersätts av direkt överföring av relevant data. Därigenom kan studier genomföras snabbare och med högre kvalitet, och administrationsbördan minskas. Digitala lösningar kan effektivisera såväl screening och diagnostisering som uppföljning av behandlingsresultat, individualisera supportprogram för patienter och öppna upp för digitala vårdflöden, säger Malin Parkler.

Framtidens cell- och genterapi är preventiv

Stephan Mielke, överläkare och professor i hematologi och cellterapi vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge. Foto: Karolinska universitetssjukhuset

– Idag använder vi genetik både som diagnostiskt verktyg och för att behandla cancer. Nästa steg, som vi redan är på väg mot, är korrigering av genetiska fel i preventivt syfte, säger Stephan Mielke, överläkare och professor i hematologi och cellterapi vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

Stephan Mielke är chef för den medicinska enheten för Cellterapi och Allogen Stamcellstransplantation, CAST vid Karolinska universitetssjukhuset. Hans forskning fokuserar på avancerad cell- och genterapi i cancer, ett område där utvecklingen går allt snabbare. Siktet är inställt på att utveckla immunogen terapi mot cancer.
– Karolinska var tidigt ute med att utveckla dessa celler i laboratorier men vi hade inte behandlat en enda patient förrän 2019 då vi blev först i landet med att behandla en patient med andra generationens CAR-T-celler.

”I framtiden kommer vi att få se flera olika cell- och genterapier.”

CAR-T och ATMP
Sedan dess har det hänt en hel del. Förutom att CAR-T-cellsbehandling, som alltså innebär att patientens egna immunceller tas ut och modifieras genetiskt och sedan återförs, har gjorts på många patienter arbetar verksamheten även med flera andra cell- och immun-terapier.
– ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products, läkemedel som har som gemensam nämnare att de är baserade på celler, vävnader eller gener, kommer att stå för en dramatisk utveckling både inom och utanför cancerområdet. På Karolinska universitetssjukhuset pågår för närvarande flera studier inom indikationerna lymfom, myelom och akut lymfatisk leukemi med inriktning på både barn och vuxna.

Dramatisk utveckling
Sedan Stephan Mielke tog sin doktorsexamen 1999 har utvecklingen inom cell- och genterapi varit explosionsartad.
Nästa stora steg, menar Mielke, kommer att ske inom preventionsområdet.
– Forskningen går framåt med stormsteg. I framtiden kommer vi att få se flera olika cell- och genterapier, mycket mer cancerbehandling beroende på genetisk diagnostik, samt en utveckling som redan är här: korrigering av genetiska fel i preventivt syfte.