RNAi-teknologi ger innovativa, nya läkemedel

RNAi-teknologi gör det möljigt att utveckla en helt ny klass av läkemedel med potential att förändra livet för människor med sjukdomar som hittills saknat effektiv behandling, exempelvis de svåra genetiska sjukdomarna Arjeplogsjukan och Skelleftesjukan. Alnylam är en pionjär på området, med banbrytande nya läkemedel.

Mekanismen RNA-interferens bygger på den nobelprisbelönade upptäckten av den naturliga mekanismen där dubbelsträngat RNA kan släcka en viss gen, till exempel specifika, muterade gener i levande celler. Med RNAi-teknologi, som härmar den naturliga processen, kan man styra cellers egenskaper, bland annat när det gäller att bilda proteiner.
Alnylam, som är starkt forskningsdrivet, har gått i bräschen för att utveckla läkemedel baserade på RNAi-teknologi. Det har lett till tre innovativa läkemedel som är godkända av EMA och FDA. Fler är på gång i företagets ”pipeline”.
– RNA-interferens gör det möjligt att släcka ner muterade gener som producerar felaktiga proteiner. Det kan jämföras med att laga en läckande kran, istället för att enbart torka upp vattnet. Alnylam var först med att utveckla och kommersialisera den här typen av läkemedel, förklarar Charlotte Extergren, medicinskt ansvarig för Alnylam i Norden och med en bakgrund som kemist och toxikolog.
Alnylams godkända läkemedel används i behandling av de svåra ärftliga sjukdomarna transtyretinamyloidos, hATTR (Skelleftesjukan), akut hepatisk porfyri, AHP (Arjeplogssjukan), samt primär hyperoxaluri typ 1, PH1. Traditionellt har behandling av dessa sjukdomar inriktats på att lindra symptom, medan RNAi-behandlingar förhindrar att det felaktiga proteinet bildas och bromsar förloppet.

Klicka här för att läsa mer om RNAi-teknologin

Samarbetar med sjukvård
Eftersom Skelleftesjukan och Arjeplogsjukan är endemiska sjukdomar i Sverige finns unik klinisk expertis här, och för Alnylam är ett nära samarbete med sjukvården och regioner av största vikt, berättar Simon Dawson, marknadsansvarig för Alnylam i Norden.
Förutom genetiska sjukdomar fokuserar Alnylam på forskning inom kardiometaboliska sjukdomar, infektionssjukdomar, samt CNS- och ögonsjukdomar. På sikt hoppas man utöka portföljen av RNAi-behandlingar för att rikta sig mot sjukdomar med bred prevalens, som hypertension, NASH, gikt och alzheimer. Företaget växer snabbt i Norden.
– Vi ser att det finns stor potential för RNAi-baserade terapier inom många behandlingsområden. Tillsammans med kliniker och regioner vill vi arbeta för att patienter ska kunna få tillgång till innovativa behandlingar som har potential att förändra livet för patienter som lever med dessa livshotande sjukdomar, avslutar Charlotte och Simon.