Nytt läkemedel fördröjer diabetesdiagnos

Diabetes typ 1 är en livslång sjukdom, där det idag saknas botande behandling. Nu kommer det första sjukdomsmodifierande läkemedlet, som kan fördröja sjukdomsdebuten med flera år. Detta kan få stor betydelse, särskilt för barn.

Varje år diagnostiseras cirka 2 000 personer i Sverige med diabetes typ 1, varav hälften är barn. Sjukdomen innebär att kroppen har slutat att producera insulin, som behövs för att cellerna ska kunna ta upp socker. Idag utgörs behandlingen enbart av insulin, men nu kommer ett helt nytt immunomodulerande läkemedel som har utvecklats av Sanofi. Läkemedlet har sedan tidigare fått godkänt av bland annat den amerikanska läkemedelsmyndigheten och används redan i några länder. Alldeles nyligen har behandlingen fått grönt ljus även av den europeiska motsvarigheten, EMA.

Saktar ner förlopp
Till skillnad mot diabetes typ 2 är typ 1 inte kopplat till livsstil och övervikt. Det är en autoimmun sjukdom, där kroppen attackerar och förstör sina egna betaceller.
Sanofis nya läkemedel är en monoklonal antikropp som binder till CD3-molekylen på CD4+ och CD8+ T-celler. De autoreaktiva T-cellerna deaktiveras och det progressiva sjukdomsförloppet saktar ner och betaceller fortsätter att producera insulin. För att läkemedlet ska vara effektivt måste det ges innan de insulinproducerande cellerna har försvunnit.
– Det botar inte sjukdomen, men kan fördröja uppkomsten av kliniska symtom med flera år. Den nya behandlingen innebär ett helt nytt angreppssätt, berättar Aron Revesz, apotekare i botten och medicinsk rådgivare på Sanofi.
– Fördelarna är inte bara fler friska år, utan att man genom att vara förberedd på sjukdomen kan förhindra ett hastigt och oväntat insjuknande. Särskilt hos barn är det vanligt att sjukdomen debuterar med ett mycket dramatiskt förlopp och upp till 30 procent utvecklar ketoacidos, syraförgiftning, som är ett livshotande tillstånd som kan kräva intensivvård, säger Lina Keller, disputerad medicinsk forskare från Karolinska Institutet, som på Sanofi Nordeuropa arbetar för tidig upptäckt av personer med typ 1-diabetes. Hon har lång erfarenhet av utveckling och kvalitetsgranskning av nationella screeningprogram vid Socialstyrelsen.
Det är en oerhört stor vinst för familjen om man kan undvika ett insjuknande i ketoacidos. Det är väldigt traumatiskt för hela familjen när ett barn blir så svårt sjukt. Det finns studier som tyder på att ketoacidos kan ge en svårare diabetes och kognitiv påverkan längre fram i tiden.

Fyra stadier
Diabetes delas in i fyra stadier. I stadium ett uppvisar patienten inga symtom, men minst två autoantikroppar som attackerar kroppens insulinproducerande celler går att påvisa. Processen där de insulinproducerande betacellerna förstörs har börjat. I stadium två märks fortfarande inga symtom, men blodsockret är påverkat. I stadium tre krävs insulinbehandling och i sista stadiet har alla insulinproducerande celler försvunnit. För att få effekt måste behandling med det nya läkemedlet ske i stadium två och utmaningen är att hitta dessa patienter på ett kostnadseffektivt sätt. Testet är ett enkelt blodprov för att detektera autoantikroppar. Själva behandlingen pågår under två veckor med en daglig infusion på 30 minuter.
– Det krävs någon form av screening, förklarar Lina. Ett sätt är att erbjuda test till alla som har en förstagradssläkting med diabetes, eftersom de har en förhöjd risk att få sjukdomen. Men även om vi testar alla dessa personer så skulle vi bara hitta cirka femton procent av de som drabbas. Ett annat sätt skulle kunna vara att erbjuda test till alla barn vid en viss ålder på BVC och hos skolsköterskan, eller via självprovtagning. Studier visar att om vi skulle testa alla barn tre gånger under uppväxten skulle vi hitta cirka 80 procent av alla barn som kommer att utveckla diabetes. Försök med självprovtagning pågår i Skåne och många studier pågår runt om i världen för att hitta bra strategier för att identifiera personer innan symtom har uppstått.
Screening skulle inte bara göra det möjligt att tidigt sätta in behandling som saktar ner sjukdomsförloppet. Ett diabetesbesked är ofta omtumlande och skrämmande. Kunskap skulle hjälpa patienter och deras familjer att förbereda sig på sjukdomen och ge dem tid att lära sig om hur man sköter framtida insulinmedicinering och lever ett hälsosamt liv med diabetes.
– Sjukdomen ökar, framför allt hos barn, och har hög incidens i Sverige och Finland. Det finns en genetisk komponent, men till stor del är det oklart varför vissa får sjukdomen. Tarmflora, tidiga infektioner och andra miljöfaktorer kan spela in, säger Aron.
Sanofi har sedan länge ett starkt engagemang i diabetesbehandling och flera pågående forskningsprojekt om hur sjukdomen kan modifieras. Förhoppningen är att innovationer med fokus på prevention ska öppna för en ny era inom diabetesbehandling.